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一款治療重癥肌無力的創(chuàng)新藥物“FcRn拮抗劑衛(wèi)偉迦”（商品名：艾加莫德）近日在中國國內(nèi)獲批上市，成為三十年來中國重癥肌無力治療的新突破。
來自國家藥監(jiān)局官網(wǎng)顯示，6月30日，全球首款FcRn拮抗劑衛(wèi)偉迦（艾加莫德）獲得國家藥監(jiān)局正式批準上市。這一藥物與常規(guī)治療藥物聯(lián)合，可用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者。艾加莫德也因此成為國內(nèi)首款且目前唯一獲批的FcRn拮抗劑。
作為全球首款FcRn拮抗劑，艾加莫德已在美國、歐盟、日本等國家和地區(qū)上市，是國內(nèi)及全球首個獲批的靶向減少致病性免疫球蛋白（IgG）這一gMG潛在驅(qū)動因素的療法。
早在2018年，全身型重癥肌無力就已被納入國家五部委聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。作為一種罕見的慢性自身免疫性疾病，全身型重癥肌無力可不同程度影響患者的眼球運動、吞咽、言語、活動和呼吸功能，導(dǎo)致明顯的肌無力，嚴重損害患者的活動能力和生活質(zhì)量，肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象，救治不及時可危及生命。大多數(shù)gMG患者有IgG自身抗體，其中約有75%-80%乙酰膽堿受體（AchR）抗體陽性。
“重癥肌無力是能治、但難治的疾病。”復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任、華山罕見病中心工作小組主任趙重波教授表示，“據(jù)估計，中國至少有20萬重癥肌無力患者。盡管目前有可用的治療手段，但仍然存在巨大的未被滿足的需求，極大影響患者的生活質(zhì)量，臨床上急需安全有效的創(chuàng)新治療選擇。”
上述專家表示，長期以來，gMG的治療以經(jīng)驗、專家觀點和低級別循證醫(yī)學(xué)證據(jù)為主，以傳統(tǒng)藥物為主，包括溴吡斯的明、糖皮質(zhì)激素和其他免疫抑制劑等，雖然在一定程度上能改善患者的肌無力癥狀，但傳統(tǒng)藥物在疾病控制、治療毒性等方面均存在不足，遠遠不能滿足患者需要恢復(fù)正常生活和工作的需要，患者對于更好的臨床結(jié)局和治療方式有迫切需求。因此，臨床急需通過高級別臨床研究證明有效且耐受性良好的靶向治療藥物。
趙重波指出，在此前的臨床研究中，艾加莫德已經(jīng)證實了其在起效時間、療效、安全性等方面的突出特點，能夠幫助患者改善肌肉力量和生活質(zhì)量，“相信該藥有望進一步改變國內(nèi)重癥肌無力患者的治療格局。”
（原標題：這款治重癥肌無力的創(chuàng)新藥物上市，系國內(nèi)首款獲批的FcRn拮抗劑）
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